Alzi la mano chi conosce la medicina traslazionale, futuro prossimo per la cura del diabete tipo 1

Che cosa vuol dire medicina traslazionale? Si tratta di una branca interdisciplinare del campo biomedico supportata da tre capisaldi “benchside, bedside, and community”, ossia dal laboratorio, al letto del paziente, alla comunità.
Dalla medicina traslazionale arrivano dati promettenti, che in un futuro prossimo si potrebbero tradurre nella possibilità di curare il diabete tipo 1. E’ di questi giorni la pubblicazione su Science Translational Medicine dei risultati di una ricerca capitanata dal dottor Paolo Fiorina, a capo del Centro di ricerca pediatrica Romeo ed Enrica Invernizzi dell’Università Statale di Milano, in collaborazione con il Boston Children’s Hospital e la Harvard Medical School.
Di cosa si tratta? Di applicare la terapia genica per correggere un difetto nelle cellule staminali ematopoietiche in corso di diabete tipo 1. Il gruppo di ricercatori è riuscito a curare il diabete tipo 1 nel topo, utilizzando cellule staminali geneticamente corrette.

Gli animali diabetici sono stati trattati con un’infusione di cellule staminali ematopoietiche geneticamente modificate per aumentare la sintesi di una proteina chiamata PD-L1, carente nelle staminali ematopoietiche dei soggetti con diabete 1. La carenza di questa proteina facilita l’attivazione del sistema immunitario, che quindi arriva a rivolgere le sue armi contro le cellule beta del pancreas, produttrici di insulina. Utilizzando un virus vettore come “navicella” trasportatrice del gene mancante, i ricercatori hanno introdotto nelle staminali ematopoietiche murine la versione sana del gene che codifica per PD-L1 e poi le hanno reimmesse in circolo nei roditori, osservando la remissione del diabete grazie al blocco dell’attacco del sistema immunitario.
Indubbiamente si tratta di risultati molto incoraggianti, perché la correzione di un difetto specifico, che condiziona l’attacco alle cellule beta pancreatiche da parte del sistema immunitario, permette di proseguire nella strada verso la cura del diabete tipo 1 nell’uomo.

Ben Nasr M. e coll. Sci. Transl. Med. 15 novembre 2017.
DOI: 10.1126/scitranslmed.aam7543

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